Hetlioz(他司美琼)美国报批治疗史密斯-马吉利综合症(SMS)

Hetlioz（Tasimelteon）他司美琼，是一种褪黑素受体激动剂。在美国和欧盟Hetlioz已获得批准用于完全失明患者治疗非24小时睡醒周期障碍（non-24-hoursleep—wakedisorder，“Non-24”，“非-24”）。

他司美琼是第1种用于非24小时睡醒周期障碍证的药物。

2020年08月03日 Vanda制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理该公司提交的针对史密斯-马吉利综合症（Smith-Magenis Syndrome，SMS）的2份申请，并授予了优先审查。此次申请包括Hetlioz（tasimelteon）他司美琼 胶囊剂的补充新药申请（sNDA）和Hetlioz（tasimelteon）他司美琼 液体制剂的新药申请（NDA），分别用于治疗SMS成人和儿童。www.100pei.com

美国FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年12月1日。

史密斯-马吉利综合症（SMS）是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下，SMS是由RAI1基因的点突变引起的，RAI1基因位于缺失区域。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍，患者及其家属的生活受到严重干扰。